Rak to choroba o podłożu genetycznym. Ludzkie ciało składa się z biliardów komórek.
W jądrze każdej z nich znajdują się geny określające jej czas życia oraz zadania, jakie musi spełnić. Czasami, w wyniku nagromadzonych uszkodzeń, pojawiają się takie komórki, które nie mają zaprogramowanej funkcji, zadania ani czasu swojego życia. Zwykle organizm sobie z nimi radzi, uruchamiając liczne mechanizmy naprawcze. Niestety, czasem owe mechanizmy zawodzą i takie zmiany doprowadzają do wystąpienia choroby.
W przypadku nowotworów najczęściej mamy do czynienia z mutacjami 2 grup genów: onkogenów i genów supresorowych. Mutacje onkogenów doprowadzają do powstania wadliwego białka, które może przekształcać zdrową komórkę w nowotworową. Prawidłowo działające geny supresorowe hamują powstawanie komórek nowotworowych. Zazwyczaj w pierwszych etapach nowotworzenia gen supresorowy ulega uszkodzeniu, co prowadzi do zablokowania jego ochronnej funkcji.
Obecna strategia walki z chorobą nowotworową opiera się w dużej mierze na genetyce. Na całym świecie prowadzonych jest wiele badań nad diagnozowaniem i leczeniem wadliwych mutacji, które odpowiadają za powstawanie nowotworów, co skutkuje pojawianiem się nowych możliwości terapeutycznych, opartych na biologii molekularnej.