Rak jest chorobą o podłożu genetycznym, która jest spowodowana mutacją genów mających wpływ na normalne funkcjonowanie cząsteczki. Obecnie dzięki badaniom genetycznym znanych jest kilkaset genów nowotworowych i wiele z nich jesteśmy już w stanie zbadać. Dzięki temu mamy coraz większą wiedzę na temat tego, który onkogen odpowiada za dany nowotwór.
Obecna strategia walki z chorobą nowotworową opiera się w dużej mierze na genetyce. Na całym świecie prowadzonych jest wiele badań nad diagnozowaniem i leczeniem wadliwych mutacji, które odpowiadają za powstawanie nowotworów, co skutkuje pojawianiem się nowych możliwości terapeutycznych, opartych na biologii molekularnej.
Nową i bardzo obiecującą formą leczenia nowotworów jest terapia celowana molekularnie, które wykorzystują specyficzne mechanizmy komórkowe, blokując je albo wykorzystując receptory komórek nowotworowych. Zastosowanie terapii celowanej daje możliwość wprowadzenia indywidualnego dla każdego pacjenta leczenia o potencjalnie najbardziej skutecznym działaniu.