Terapia celowana molekularnie raka (medycyna spersonalizowana) jest nową formę terapii onkologicznej, która, przyczyniła się do ogromnego postępu w leczeniu nowotworów złośliwych.
Dzięki rozwojowi genetyki, wzrasta poziom wiedzy o nowotworach, odkrywane są specyficzne zaburzenia genetyczne będące przyczyną poszczególnych zmian nowotworowych. Badania nad nowotworami prowadzone obecnie na całym świecie zmierzają w kierunku poszukiwania leków celujących bezpośrednio w zmianę genetyczną. Leczenie celowane molekularnie nowotworów należy do tzw. medycyny personalizowanej, czyli takiej, która oparta jest na znajomości patogenezy molekularnej zmian u pojedynczego pacjenta, co pozwala na optymalizację i indywidualizację leczenia. Wiedza ta pozwala na dostosowanie i zastosowanie terapii celowanej, ukierunkowanej na zablokowanie kluczowego mechanizmu w rozwoju choroby.
Zastosowanie terapii celowanej wymaga określenia, czy u danej osoby występuje zaburzenie genetyczne, na które lek działa, dlatego niezbędne jest wykorzystanie do tego wyspecjalizowanych badań diagnostycznych. Leczenie jest skuteczne, pod warunkiem, że w komórce nowotworu tej osoby znajduje się cel molekularny, czyli konkretnie zmieniony gen/białko powstałe na matrycy nieprawidłowego genu.
Niezbędnym warunkiem powodzenia terapii celowanej jest wnikliwa ocena genetyczna komórek nowotworu i określenie przewidywanej podatności pacjenta na konkretne leczenie. Dlatego też jak na razie dzięki tej metodzie można wyleczyć aktualnie tylko niektóre przypadki nowotworów. Jest to spowodowane tym, że nowotwory są heterogenne, a każda osoba może mieć swoją własną indywidualną chorobę nowotworową, dlatego też nie każdy zareaguje dany lek w takim samym stopniu.
Leczenie celowane molekularnie to forma chemioterapii, ale używa się tutaj leków, które nie są typowymi chemioterapeutykami (cytostatykami). Terapia oparta jest na lekach dopasowanych molekularnie, czyli takich, które wykorzystują specyficzne mechanizmy komórkowe, blokując je albo wykorzystując receptory komórek nowotworowych. Najczęściej stosowanymi lekami ukierunkowanymi molekularnie są monoklonalne przeciwciała oraz inhibitory kinaz.
Obecnie około 20 markerów predykcyjnych i prognostycznych zostało zaakceptowanych przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Medycznej dla takich nowotworów jak: raka płuc, żołądka, raka piersi, jelita grubego, raka gruczołu krokowego, jako wystarczająco udokumentowane, aby zostać wprowadzone do praktyki klinicznej.